FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用以治疗1型原发性高草酸尿症

全世界连赢的RNAi药物新公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品处方管理机构（FDA）已接受该新公司lumasiran的制药申请（NDA），用做外科手术1型病症低草酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。

Lumasiran是一种学术性、腹膜给药的靶向羟基酸氧化蛋白质1（HAO1）的RNAi外科手术类固醇，正在开发用做外科手术PH1。HAO1编码丙酮酸氧化蛋白质（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO蛋白质，lumasiran可以抑制草酸盐的归因于，草酸盐是都对PH1病理生理的代谢副产物。

PH1是一种大多却说的疾病，其中草酸盐的过量归因于造成了草酸钙固体在十二指肠和恶性肿瘤中的沉积，并也许造成了疼痛和低血压肾结石的成型和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6药物有完全反应，但尚无批准的PH1类固醇药物。

Lumasiran是为了让Alnylam的弱化稳固化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度进行腹膜持续给药，并具有更低的耐用性和国际上的外科手术指数。Lumasiran已获得美国和欧元区的孤儿药称号，美国食品和类固醇管理机构（FDA）的突破性药物称号和小儿遗传病称号，以及欧洲处方管理机构（EMA）的优先处方（PRIME）称号。

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